El primer ensayo clínico de DKMS: un nuevo horizonte para los pacientes con leucemia mieloide aguda
El tratamiento estándar para la leucemia mieloide aguda (LMA) es una remisión completa antes del trasplante de células madre. Sin embargo, los resultados del primer ensayo clínico DKMS sugieren que los pacientes adultos deberían recibir un trasplante de células madre lo antes posible.
Recibir un diagnóstico de leucemia mieloide aguda (LMA) es siempre difícil y, más aún, es escuchar que la terapia de inducción inicial no ha prosperado. A los pacientes adultos en esta situación o con recaída se les suele aconsejar someterse a un trasplante alogénico de células madre -es decir, de un tercero- como una oportunidad de curación a largo plazo, para lo cual antes deben pasar por una remisión completa mediante altas dosis de quimioterapia.
Sin embargo, investigadores del Hospital Universitario Carl Gustav Carus de Dresde y del Centro Nacional de Tumoropatías concluyeron que los pacientes adultos con LMA, en recaída o refractaria, deberían recibir un trasplante de células madre lo antes posible. Resultados que fueron presentados en el mayor congreso mundial de hematología, la reunión anual de la Sociedad Americana de Hematología en Nueva Orleans.
¿En qué consistieron las pruebas?
Dirigido por el profesor Dr. Schetelig, jefe del Departamento de Trasplante de Células Madre del Hospital Universitario de Dresde, Alemania, y jefe de la Unidad de Ensayos Clínicos DKMS, el ensayo clínico comparó el tratamiento estándar con un enfoque alternativo para pacientes de alto riesgo de LMA.
El objetivo del ensayo -que contó con el apoyo de la Alianza para el Estudio de la Leucemia (SAL), el Grupo Cooperativo Alemán de Estudio de Trasplantes y el Hospital Universitario de Münster-, era conseguir que los pacientes recibieran un trasplante lo antes posible, de ahí su nombre: ASAP: As soon as possible. El equipo de investigadores recopiló datos de 281 pacientes con una mediana de edad de 61 años que se dividieron en dos grupos.
El grupo uno fue tratado según la práctica habitual: con quimioterapia prolongada antes del trasplante de células madre para conseguir una remisión completa. El grupo dos recibió un trasplante tras sólo un breve período de acondicionamiento de 12 días sin la intención de alcanzar la remisión completa antes del trasplante. Un requisito previo para el trasplante de células madre era, por supuesto, la disponibilidad de un donante alogénico compatible.
Los resultados
La práctica habitual de alcanzar la remisión completa antes del trasplante no muestra ninguna ventaja en términos de éxito global o supervivencia general. Además, los pacientes del brazo alternativo del estudio no sólo obtuvieron los mismos resultados, sino que también se beneficiaron de menos efectos secundarios al no tener que someterse a largas dosis de quimioterapia y su estancia media en el hospital fue sólo la mitad de larga.
“Los resultados de nuestro ensayo clínico desafían la norma internacional de tratamiento de la leucemia y también fueron sorprendentes para nosotros. Sugieren que, si se dispone de un donante de células madre compatible con HLA, el trasplante debe realizarse lo antes posible, incluso si las células leucémicas aún son detectables en el organismo del paciente”, afirma el Prof. Schetelig.
“Estos resultados subrayan la necesidad de iniciar pronto la búsqueda de donante, posiblemente en el momento del diagnóstico, pero a más tardar tras la recepción de informes genéticos que muestren un perfil de riesgo no favorable para la LMA”, agrega.
Pacientes de todo el mundo podrían beneficiarse
Incluso con quimioterapia intensiva, la remisión completa previamente prevista sólo puede alcanzarse en alrededor del 50% de los pacientes. Si el tratamiento no tiene éxito, la mayoría de los pacientes reciben una segunda quimioterapia intensiva con los correspondientes efectos secundarios gravosos, en función de su estado general de salud.
Por lo mismo, el trasplante inmediato sin un intento previo de remisión completa no sólo podría reducir los efectos secundarios y acortar las estancias hospitalarias, sino también permitir el acceso de más pacientes a esta terapia que puede salvarles la vida.
“Esto es especialmente cierto en los países con una asistencia sanitaria menos completa, donde el trasplante de células madre no suele realizarse tras una remisión completa fallida, también por razones de coste. Por tanto, la eliminación de este costoso paso intermedio podría abrir la posibilidad del trasplante de células madre a más pacientes de LMA en todo el mundo, que en muchos casos es la única posibilidad de curación”, explica el Prof. Schetelig.